对政策制定者的建议

 

训练有素的化学家们有克服本报告所列挑战的能力和洞察力，许多机会将需要持续的合作研究。没有世界各国政府为改善全球医疗的现实战略的承诺，本文提出的解决方案将无法在我们有生之年得以实现。为化学科学的基础研究提供财政支持将是至关重要的。

以下为决策者和其他利益相关者提出的建议，这些建议将极大地提高我们诊断和治疗疾病的能力，并会为社会投资提供丰厚的回报。只需适量的资金支持，这些建议中的大多就将可以落实。

数据共享

• 基础性措施应是落实能使制药工业界和学术界以不受知识产权限制的方式共享更多的科学数据
• 应调查数据独占和知识产权保护对药物发现和开发的影响
• 应建立化学数据报道的普遍接受的标准，并将其纳入监管
• 各国政府应把实现数据共享作为得到任何与研究相关的减税优惠的前提

合 作

• 应鼓励制药行业和公共资助的学术界之间改进其在新产品进入市场之前的合作
• 应该推动大学各部门和非学术性政府研究机构间的进一步联合
• 通过稳定的资金来源，启动各学科科学家尤其是化学家、医学家、生物学家和工程师之间跨学科的广泛合作

核心设施

• 建立10个相互联系的国际公共-私营药物研发中心，专注于那些目前被制药行业所忽视的临床需求
• 建立允许国际访问的各国家筛选中心间的免费网络
• 建立集中和可自由访问的化合物库和化合物筛查库
• 建立旨在提高各国药品监管机构的监管权威性的全球培训中心

教 育

• 确保化学家、细胞生物学家在生物学和化学合成两方面都受到充分的培训
• 要有更多跨学科的基础学位课程培训，以使化学家能与其他科学家和工程师展开合作
• 一个更全面综合的研究生经历将继续为他们提供深入的化学培训，同时，将发展其进行多学科研究、经营及公关能力，并为学生提供指导使其更好地解决社会健康问题
• 更好的国际间化学教育合作
• 协调讨论二级和三级学科课程教学大纲

一个药物研发的全球新模式

政策制定者、科学家和其他利益相关者必须共同努力，提供一个可以解决21世纪健康挑战的新全球医疗创新系统。不应再把全球健康问题只留给自由市场去解决。

我们需要一个强调让世界一流的人才能吸收来自政府、科研资助机构、慈善机构和私营部门的启动投资的全球药物研发战略。最根本的挑战是平衡药品价格、研发支出和研发风险，以使投资者获得公平的回报从而使创新得到持续的资助。迎接这些挑战将需要一个更加开放的知识产权使用模式。

关键利益相关者应共同努力，发展提高了公共部门参与度的可持续筹资模式，以支持世界一流的科学家研发新药，满足21世纪的医疗需求并促进经济增长。

临床医生和政策制定者迫切需要与化学家及学术界和工业界的其他科学家一起协作，找出重大医疗需求要优先考虑的治疗领域，在这些领域中，创新药物将提高生活质量并提供全球性的经济利益。

各国政府应优先考虑由制药工业界和学术界共同出资设立非赢利性公共-私营药物研发中心。这些研发中心应没有纯私营公司的商业压力，从而有更多机会研发一些新的抗感染和治疗罕见疾病的药物。

新的药物研发中心可以通过提供“卓越中心”来增加全球学术研究的产出，在这些中心，可以把筛检工具和专业知识结合起来以更多地探索药物研发的新手段。已经有一些大学建立了学术性药物研发中心。这些中心大多致力于药物化学和治疗癌症、神经系统疾病和传染病的早期药物的发现，并且随着学术界和工业界的参与，一个创新的药物研发环境正在形成。

数据、知识和资源的共享

通过改善国内和国际数据、知识和资源的共享，我们在全球范围内提供新的治疗方法的能力将可以大大提高。早期数据共享将有利于公共及私营性药物研发。

 

新药进入市场之前的共享和协作

在新药进入市场之前(Pre-competitive)，药物研发数据（包括生物信息学和药物作用机制的信息）应予以公开，形成减少、再利用和循环使用数据的风气。更加开放地获取已有数据将大大提高我们对疾病进程、药物作用机制和药物失效等的综合了解。这种了解将对整个药物研发部门研发新药非常有益。各国政府应把数据共享作为获得任何与研究相关的减税优惠的前提，以此鼓励制药行业进行数据共享。

需要有改善未使用和未充分使用的化合物库共享状况的措施。大量的化合物和数据沉睡于世界各地的化合物库和数据库中，这些数据的公开将大大推动药物研发计划的发展。建立筛查中心和“化合物银行”将可能在不影响商业敏感性的情况下实现这一目标。

制药行业在药物开发过程中积累了大量的数据，其中大部分出于保密和知识产权方面的考虑而没有对外公开。其中包括化合物库中的数据以及药物筛选、候选药物及临床试验等的数据，当药物开发计划告一段落后，其中大部分成为私有数据库的累赘。对于一个公司来说，花费人力和财力来阐明和了解候选药物失败的原因，其价值甚微，因此，通常是干脆放弃。然而，通过弄清候选药物失败中所涉及的共同因素以努力减少失败几率，对于整个行业确有着长期的利益。

当医药研究人员多集中于靶标确认和那些生物靶标的药物发现时，常常会发生许多研究者在不知不觉中重复着其他地方已经做过的工作的情况。

许多那些常会建立自己独特的化合物库的学术机构也可以极大地受益于数据共享。专业数据和化合物的共享将使那些从事学术性药物开发工作的机构能“把某些东西放到桌面上”，而这反过来又会鼓励工业界的数据共享。

共享产品进入市场之前的研发活动的知识，将有助于降低整个制药行业的数据冗余和重复研究，使研发公司及早放弃有缺陷的药物开发计划。从事药物研发的科学家可以吸取其他地方已进行过的前期工作（如靶标确认）的长处。

数据和出版

化学科学出版商需要共同努力，制定一个使化合物表征使用通用数据格式的全球战略。目前，大多数科学出版商有自己独特的数据格式，这使得很难创建共享的全球数据库。数据源对不同语言都是有效的。

应将标准格式扩大到专利文献，并使其包括结构注释、光谱数据格式化和标准化软件以实现数据共享。这将大大方便在大型资料库中的早期数据搜索和挖掘。应不再允许经公共资助而得到的数据由数据库公司重新出售。作为实现这一目标的第一步，社会出版商应在共同的化学数据格式方面达成一致。学术界的科学家们应考虑抵制不遵守标准格式的期刊。

为逐步过渡到开放获取模式，所有的科学出版商都应帮助数据传播和共享。各国政府和出版商需要共同努力，以确保向新的出版模式方向发展的过程是协调一致的，并且对出版部门来说是可持续的。

知识产权和监管

现行的知识产权法律和法规阻碍了药物研发过程，并为学术界和工业界之间的合作制造了壁垒。我们需要一个更加创新的对知识产权框架的全球监管以更好地促进科学合作，为那些开发应对21世纪疾病所需药物的研究提供财政奖励，这将降低药物发现和开发的财政负担。通过允许向市场供应药品的公司获得更长期的市场独占权，将对专利推后归档产生积极影响。将需要政治上的支持来进行所需的监管模式的改变。无论如何，如果鼓励开放产品进入市场前的数据，创造更大自由度的知识产权使用模式的潜力是巨大的。